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2022年3月28 日（路透社）- 比利時生物技術公司 UCB 周一表示，美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準了其用于治療與 Lennox-Gastaut 綜合征 (LGS) 相關的癲癇發作的藥物，這是一種罕見的兒童癲癇癥，下面是UCB官網發布信息：

全球生物制藥公司 UCB（泛歐證券交易所代碼：UCB）今天宣布，FINTEPLA ?（芬氟拉明）口服溶液 CIV 已在美國獲得批準美國食品和藥物管理局 (FDA) 用于治療 2 歲及以上患者與 Lennox-Gastaut 綜合征相關的癲癇發作。1此外，FDA 已授予該產品的兒科專營權。7 它已在美國和歐盟獲準用于治療 2 歲及以上患者與 Dravet 綜合征相關的癲癇發作。1,8 用于 LGS 的芬氟拉明在美國可通過稱為風險評估和緩解策略 (REMS) 計劃的受限分銷計劃獲得。 

LGS 是一種嚴重的兒童期發病的發育性和癲癇性腦病 (DEE)，其特點是具有高發病率4的藥物難治性癲癇發作以及神經發育、認知和運動功能的嚴重損害。5 LGS 在美國影響了大約 30,000 至 50,000 名患者6 LGS 對癲癇發作之外還有深遠的影響，包括溝通、精神癥狀、睡眠、行為挑戰和行動不便等問題。9 此外，癲癇猝死 (SUDEP) 是 LGS 患者的一個主要問題。10

芬氟拉明已在最難治療的癲癇發作類型中顯示出療效，1,2包括跌倒性癲癇發作，這會導致人突然失去肌肉張力、變得跛行并摔倒在地，受傷的可能性很高。3芬氟拉明的作用機制不同于目前的癲癇藥物，但與目前的癲癇藥物有互補性，它可以在不干擾目前的抗癲癇治療的情況下使用。11 在全球安慰劑對照的 3 期臨床試驗中，服用芬氟拉明的 LGS 患者的臨床總體印象量表 (CG-I) 在數值上有更大的改善。1

“芬氟拉明用于 Lennox-Gastaut 綜合征的批準凸顯了我們繼續致力于為當前治療可能無法很好控制的患者及其護理人員提供差異化藥物，”UCB 全球癲癇負責人 Mike Davis 說?！拔覀兒茏院赖貙⒎曳髯鳛橹委?Dravet 綜合征和現在的 Lennox-Gastaut 綜合征的藥物添加到我們的癲癇藥物組合中，以幫助減少癲癇發作的影響和負擔，包括具有高兒科發病率和死亡率的嚴重癲癇綜合征。 ”

FDA 的批準得到了一項針對 263 名 LGS 患者（年齡 2-35 歲）的全球、隨機、安慰劑對照的 3 期臨床試驗的安全性和有效性數據的支持，該試驗表明芬氟拉明的劑量為 0.7/mg/kg/與安慰劑相比，day 顯著降低了跌倒癲癇發作的頻率 (p=0.0037)。在服用芬氟拉明 0.7 mg/kg/天的患者中，近四分之一的患者每 28 天的跌倒發作頻率減少 ≥50%；18% 減少 >50 至 <75% 和 6% >75% 減少。1芬氟拉明治療患者中發生的常見不良反應（發生率至少 10% 且高于安慰劑）是腹瀉；食欲下降; 疲勞; 嗜睡; 嘔吐。1芬氟拉明安全數據庫包括在 DS 和 LGS 中治療長達三年的患者的長期心血管安全數據。1 

“LGS 是治療最具挑戰性的癲癇性腦病之一，盡管有多種抗癲癇藥物的治療方案，但絕大多數患者仍未得到很好的控制，”科羅拉多州兒童醫院副教授、MSCS、FAES 醫學博士 Kelly Knupp 說，美國?！白鳛橐环N補充療法，芬氟拉明提供了不同的作用機制，并證明了能夠顯著減少與跌倒相關的癲癇發作次數，這是控制這種嚴重癲癇形式的關鍵措施?！?nbsp;

這種名為 Fintepla 的藥物已獲得美國批準，可用于治療兩歲及以上患者的另一種形式的兒童期癲癇癥，即 Davet 綜合征。Lennox-Gastaut 綜合征 （LGS） 會導致認知功能障礙和經常導致受傷的頻繁癲癇發作，UCB藥廠 的 Zogenix 部門估計，美國約有 30,000 至 50,000 人患有這種綜合征。

這家生物技術公司在一份聲明中表示，FDA 的批準得到了 263 名 LGS 患者的 3 期臨床試驗的安全性和有效性數據的支持。UCB 以約 20 億美元的價格收購了總部位于加利福尼亞的 Zogenix， Bernstein 分析師 Wimal Kapadia 預測，到 2030 年，僅來自 LGS 適應癥的 Fintepla 的全球最高銷售額約為 3 億美元，而這兩種適應癥的總銷售額約為 8 億美元。FDA 的批準使 Fintepla 與 Jazz Pharmaceuticals 的大麻二酚藥物 Epidiolex 相抗衡，后者已獲美國批準用于治療與 Dravet 綜合征和 LGS 相關的癲癇發作。 下面就來解釋另外一個重磅新藥：

大麻二酚 Epidiolex

2019年，大麻二酚被美國FDA藥監局批準用于治療2 歲或以上患有 DS 或Lennox-Gastaut 綜合征 (LGS) 的兒童的癲癇發作 。2019 年，大麻二酚與氯巴占Clobazam (CLB) 一起在歐洲獲得批準，臨床試驗數據顯示 CBD 和 CLB 的結合產生了更大的療效結果 。

第一項臨床試驗  包括 120 名年齡在 2 至 18 歲之間的 DS 患者。驚厥發作的中位頻率從每月 12.4 次降至 5.9 次，而安慰劑組則從每月 14.9 次降至 14.1 次。此外，活性組中 43% 的患者和安慰劑組中 27% 的患者的驚厥發作頻率至少降低了 50%?？傮w而言，接受 CBD 治療的患者中有 62% 在七類護理人員全球印象變化量表中至少獲得了一個類別，而安慰劑組的這一比例為 34%。接受 CBD 治療的患者中有 5% 沒有癲癇發作，而安慰劑組則沒有。

另一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗 ( 18 ) 包括 171 名年齡在 2 至 55 歲之間的 LGS 患者，并測量了跌倒發作的減少。CBD 組的中位百分比降低為 43.9%，安慰劑組為 21.8%。2018 年，Devinsky 等人。( 19) 在 LGS 患者中比較了較低的 10 mg/kg/day 劑量的 CBD 和 20 mg/kg/day 的完整劑量。在 20 毫克 CBD 組中觀察到癲癇發作頻率中位數降低了 41.9%，而在 10 毫克 CBD 組和安慰劑組中中位數降低了 37.2% 和 17.2%。

盡管這項研究表明患者可以通過將劑量增加到 20 mg/kg/天來減少癲癇發作，但它也顯示出副作用的風險增加。一般建議從 5 mg/kg 開始，每天分兩次攝入，然后增加到 10 mg/kg/天。如果 10 mg/kg/天的劑量耐受性良好并且抗癲癇作用持續，則劑量可以增加到最大 20 mg/kg/天 。

大麻二酚還證明在長期隨訪中有效降低癲癇發作頻率 ( 20 )，在 48 周的隨訪中癲癇發作頻率持續降低（在 42.9% 和 44.3% 之間）。此外，104 名患者中有 5 名 (4.8%) 在治療 12 周時無驚厥發作，超過 40% 的患者在每次計劃隨訪時驚厥發作頻率減少≥50% ( 18 )。就驚厥性癲癇發作減少的中位數百分比、反應率、總癲癇發作減少和 CGIC 評估的改善而言，CBD 在同時接受 CLB 治療的患者子集中表現更好。此外，CBD+CLB 組合在無驚厥發作天數方面表現出優勢. 然而，必須評估增加兩種化合物活性代謝物水平的藥物間相互作用，因此如果患者出現嗜睡或鎮靜，建議減少 CLB 劑量 。

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【美聯醫邦案例】國內癲癇患兒視頻波士頓兒童醫院

 
上圖：在美聯醫邦的國際會診平臺上，我們以最短的時候安排好美國和國內兩地時間，波士頓兒童醫院癲癇小兒神經外科專家Dr. Madsen和小兒神經內科主任Dr.Wolf、患者、國內主治醫生及美聯醫邦人員共同在線，探討患者現在的病情及治療方法，整個視頻會診持續近1個小時

▌ 患兒病情摘要：  患兒為3歲男孩，出生時情況良好，出生體重3100克。目前診斷：1.腦積水；2..癥狀性癲癇[繼發性癲癇]。使用多種抗癲癇藥物無效：左乙拉西坦口服液，丙戊酸鈉口服液，托吡酯膠囊，吡侖帕奈片，拉莫三嗪片，氨已烯酸片，氯巴占，唑尼沙胺片，拉考沙胺片和生酮飲食。▌ 美國專家視頻會診：波士頓兒童醫院神經外科和神經內科專家的MDT聯合會診下，認為目前手術指征不具備，屬于難治性癲癇，根據 Lennox Gastaut 綜合癥的可能診斷特征，因此有一些藥物可能會有幫助。建議考慮 1)再次試用氯巴占和 Epidiolex（譯者注：大麻二酚，國內未上市）。2)植入 VNS 迷走神經刺激，每月進行調試 3) 試 驗 Clobazam 與 Fintempla （ 譯者注：芬 氟 拉 明 ，Zogenix 公 司 生產，國內未上市）。4)試用 Cenobamate（譯者注：苯巴那酯，由 SKLife 生產，國內未上市）。▌后記 ：美國美聯醫邦和美國的藥廠達成了合作已經把部分抗癲新藥引進到了海南博鰲超級醫院，患者家長正在申請通去海南使用上最新抗癲藥物。  患者家人只要飛到海南博鰲超級醫院完成首診，獲取新藥后并可帶藥出院。

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 波士頓兒童醫院- 全美排名第一的兒童醫院

波士頓兒童醫院始于1869年，是哈佛大學的附屬醫院，也是全美排名第一的兒童醫院，也是小兒神經內科排名第一的醫院。140年以來，一直在為兒童疾病的治療而努力，從1947年首次成功緩解白血病到最近的復雜胎兒心臟缺陷的矯正，建樹頗多。除了哈佛醫學院，合作伙伴還包括哈佛干細胞研究所、麻省理工學院衛生科學與技術、博德研究所、孤獨癥聯盟和波士頓大學。并且與丹娜法伯癌癥研究院、布列根和婦女醫院以及麻省總醫院保持著緊密的合作關系。此外, 波士頓兒童醫院是世界上最大的以兒童醫院為背景的研究機構。研究團隊有1100多位科學家，包括9名國家科學院人員、11名醫學研究所在職人員和9名霍華休斯醫學研究所人員。每年科研投入2億2千5百萬美元，多于任何一家兒童醫院。 波士頓兒童醫院享譽全球,擁有璀璨的今天和輝煌的過去。波士頓兒童醫院的出色表現不僅在于其手術創新以及新的治療方法的發現，還在于為兒童提供高質量的醫療并給予兒童高度的關注。

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