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導讀： 4歲的天天是一位急性非淋巴細胞白血病患者。經過第一次化療天天的病情得到緩解，但是好景不長，不久之后就復發了。復發之后天天的父母想尋求更好的治療方法，于是將目光投向美國。美國約翰霍普金斯醫院小兒腫瘤科主任為其提出治愈性方案——骨髓干細胞移植。 

美國治療白血病和淋巴癌的醫生和醫院

2018年3月，是我第一次見到4歲的天天（化名）。不幸的是，這個可愛的小男孩在此之前被確診患有急性非淋巴細胞白血病（白血病中的一種，電影《我不是藥神》中呂受益患的也是白血病，只不過其是慢性粒細胞白血?。?。

美國治療白血病權威醫院和醫生

2017年11月，天天被初次確診患有急性非淋巴細胞白血病。確診后醫生立即開始行急性非淋巴細胞白血病常規治療方案——化療。治療之后病情得到好轉。

急性非淋巴細胞白血病相比于其他類型的白血病復發的概率較低。但是就是這樣的事情，發生在了天天的身上。復發之后醫院給出的治療方法基本上還是化療，也推薦過骨髓干細胞移植。

看著可憐的天天，天天的父母甚是心痛。難道除了化療就沒有其他方法了嗎？骨髓干細胞移植，如此之大的一場手術，如果決定做，手術成功的幾率有多少？手術之中存在什么風險？手術后又可能出現什么樣的狀況……等等一些問題讓天天的父母決心尋找更專業的意見。于是就是促成了我和天天的父母的第一次見面，他們將目光投向美聯醫邦，投向卡思克魯力，投向了美國。

相識之后

我們為天天推薦的美國主治醫生為美國約翰.霍普金斯醫院小兒腫瘤科主任Donald Small, M.D., Ph.D。

Donald Small

醫學和哲學雙科博士

美國著名的兒科腫瘤專家

美國約翰霍普金斯醫學院腫瘤科及小兒科正教授

美國約翰霍普金斯醫院小兒腫瘤科主任

Dr. Small從事兒科學、細胞與分子醫學、人類基因學三者相互聯系的研究和小兒血液/腫瘤疾病的診治，是美國約翰霍普金斯大學/美國國家癌癥研究所小兒血液/腫瘤科研項目的負責人。Dr. Small的實驗室首次克隆出了急性骨髓性白血病中最常突變的基因——人類FLT3 基因， 他的團隊并首次將FLT3 抑制劑首次應用于具有難治復發性的FLT3 突變成人急性骨髓性白血病中，并探究與化療合并治療的最佳方案。Dr. Small因其卓越成就，多次獲得全國性榮譽，包括多年提名并榮獲著名的卡思克魯力（Castle Connolly）最佳醫生獎。

約翰·霍普金斯醫院

美國約翰·霍普金斯醫院曾連續21年在《美國新聞與世界報道》（U.S. News and World Report）(美國最有名的醫院排名體系)中排名全美第一。美國約翰·霍普金斯醫院現有20名諾貝爾獎得主，它是現代醫學的發源地，是神經外科、泌尿外科、內分泌科和兒科等專業的誕生地。

經歷過病例整理，病例翻譯，并幫助總結出需要向美國醫生提出的問題。很快我們就收到了Dr. Small給出的第一輪書面報告。

整個英文報告長達三頁，我們將其翻譯成中文，交到天天的父母手中，并向其解釋其中的難點。報告中Dr. Small給出了他的治療建議——骨髓干細胞移植，根治性的治療方案。并提出了后續的其他治療建議。

天天的父母說，雖然這是一份醫學報告，但讀起來更像是醫生寫給他們的一封信，是在對其輕輕的訴說。

后期，我們再次為天天及其父母安排了與Dr. Small的視頻會診，讓其對骨髓干細胞移植進行更深入的了解。

2018年3月30日早上7點，通過medebound美聯醫邦自主研發的線上視頻系統，天天及其父母見到了那位給他們“寫信”的醫生——Dr. Small，整個過程長達四十多分鐘。

與Dr. Small視頻會診內容（節選）

Q：骨髓干細胞移植的成功率有多少？風險有哪些？

Dr. Small：從現有文獻的數據來看，骨髓移植大約有75%的概率能夠治愈，也就是說，每4個接受骨髓干細胞移植的孩子中，有3個可以通過該方法治愈。如果患兒接受骨髓干細胞移植，大約有5-10%的概率可能出現治療相關的死亡。這是最大的風險所在。另外，還可能出現移植物抗宿主疾病。但該反應絕大多數是可以治療的。

Q：美國約翰霍普金斯醫院目前的骨髓干細胞移植狀況如何？

Dr. Small：我們醫學中心目前在半相合骨髓干細胞移植方面是領先的。首先我們進行了大量的實驗證實該方案是可行的，然后我們在成人當中之后才在兒童中進行相關的治療。我們的醫療團隊目前已經能夠確保該方案的安全性。所以我們認為，與全相合的不相干人來源的捐獻骨髓相比，半相合的家庭成員捐獻骨髓是更好的。另一個我們領先的技術是，在干細胞輸注后的第3-4天，出現移植物抗宿主疾病的概率非常低，這也讓父母捐獻或同胞捐獻骨髓進行移植非常的安全，并且移植相關死亡率也同樣低。

Q：患兒可以進行自體干細胞移植或者使用臍帶血嗎？患兒的父母均為四十多歲，是否還適合捐獻？

Dr. Small：問題在于已經有相當多證據表明我們需要移植細胞的免疫反應。但是如果移植的細胞來自于自己或者臍帶血，仍然會把腫瘤細胞當成自己身體的細胞，不會攻擊它。但我們需要的是來自捐獻者的細胞把惡性腫瘤細胞當成異物，攻擊它。這就是為什么我們需要來自異體的細胞而不是患者自己的。至于患兒家長的年齡，這不是問題。我們做過不少移植，骨髓捐獻者的年齡甚至不止四十幾歲，但效果一樣好，所以家長的年齡是可以的。

Q：在霍普金斯治療大約需要多長時間？

Dr. Small：取決于患兒入院前的情況。有的患者入院后，我們會先行治療以取得完全緩解。但從患兒目前的病歷資料來看，他已經處于較好的緩解狀況，這一點非常好。在患者入院后我們一般很快就會開始進行移植。通常大約需要待6個月的時間。其中一部分原因是在移植后有大約60-180天患兒會處于免疫抑制狀態。當患兒回到中國后，我們會和中國的醫生取得聯系合作，后期是否再次將患兒送回美國約翰霍普金斯醫院，中國醫生也起到一定的決定作用。

Q：后期的隨訪復查頻率如何？

Dr. Small：很大的可能是我們和中國的醫生合作對患兒進行隨訪管理和復查。在美國我們通常會在患兒移植1年后要求返院進行一些檢查，確保正常。所以取決于父母是否要將患兒再次帶到美國進行隨訪。只要患兒回中國后我們是可以和中國醫生合作的。需要了解的是間變性大細胞淋巴瘤仍有偶然復發的可能性。最危險的時間段是在移植后的前三年，但我們仍然推薦在前5年每年進行一次隨訪復查。但就像我剛才所說的，隨訪復查可以在中國進行，不是必須回到美國進行。如果條件允許，我們仍然推薦以后每年均可隨訪復查，以觀察接受治療后的遠期影響。

會診結束后，我看到天天父母臉上的表情得到緩解，長舒了一口氣。我想他們應該是在聽到美國專家這么詳細講解后，心里多少也有了一些底。接下來雖然還有漫長的路程要走，相信會一步一步撥開云霧，總有見到光明的那一天光明！

中美白血病治療差異

美國白血病患兒的5年生存率為90%。在美國，兒童白血病的主要治療方法是化療。普通急性淋巴細胞白血?。ˋLL）患者單純化療治愈率高達90%，高?；颊?0-80%。急性髓性白血?。ˋML）患者50-60%；目前我國ALL患兒5年治愈率可達80%，而AML的5年康復率僅為30-40%，與美國存在較大差距。一方面，這是由于國內缺乏篩查，發現時已屬于晚期難以病愈；另一方面，國內早期化療尚難以到位（譬如本案例中美國教授認為患兒的復發可以避免，選擇骨髓移植的患者中有很多找不到匹配的骨髓干細胞。

美國國家骨髓捐獻者計劃可以找到與患者具有相似人類白細胞抗原 (HLA) 的捐獻者，這可以更容易地找到匹配。該計劃正在擴展到許多不同的國家，包括中國和日本。美國目前擴至全球、擁有3100萬捐獻者的國家骨髓捐獻計劃（National Marrow Donor Program）可根據患者的所在地域尋找擁有匹配的HLA類型（人體白細胞抗原）的捐獻者，極大地提升了骨髓的可得性。美國有專門治療兒童和青少年癌癥的醫療中心。這些中心的專家團隊熟悉成人和兒童癌癥治療之間的差異，以及年輕癌癥患者的獨特需求。這些團隊與家長合作，確定最適合他們孩子的治療方法。決定治療的最重要因素是癌癥的類型，但也應考慮其他因素，例如孩子的年齡和健康狀況。孩子的治療計劃是基于現有的最佳治療和研究，以及孩子的個人風險因素。這項研究由國家癌癥研究所 (NCI) 和合作研究小組 (CRG) 資助。

編者注：經患者本人及家屬同意發表該篇文章。

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